Vědecký tým v Brně vyvinul metodu, kterou chce pomoct pacientům s nevyléčitelnou a dědičnou Huntingtonovou chorobou. Je to poškození nervových buněk v mozku, projevuje se záškuby, zapomínáním, ale i demencí. Vědci úspěšně vyzkoušeli na prasatech takzvanou genovou terapii, jejíž pomocí se snaží oddálit nástup nemoci. V tiskové zprávě to dnes uvedla mluvčí Mezinárodního centra klinického výzkumu Fakultní nemocnice u svaté Anny v Brně Lenka Rudišová. Výzkum bude pokračovat, vědci požádají o možnost zkusit metodu u lidí.
Experimenty trvaly dva týdny. Uskutečnily se na Veterinární a farmaceutické univerzitě v Brně a spolupracovali na nich odborníci z různých zařízení. Cílem bylo ověřit bezpečnost a účinnost genové terapie.
Jeden z hlavních operatérů Jan Chrastina z Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně uvedl, že Huntingtonova choroba je dědičná a nevyléčitelná. „Vzhledem k tomu, že je to neurodegenerativní onemocnění, dochází postupně k poškozování nervové tkáně u pacienta, za což je zodpovědný změněný, zmutovaný gen. A právě ten se snažím umlčet cestou genové terapie,“ vysvětil Chrastina.
Vědci metodu testovali na miniaturních prasatech, doplnil další člen týmu Roman Liščák z Nemocnice Na Homolce v Praze. „Demonstrovali jsme na nich situaci, kdy nemocnému genovou terapii podáme. Druh viru se prasatům píchá do těch částí mozků, které jsou nemocí nejvíce postižené. Potom prostřednictvím magnetické rezonance sledujeme a kontrolujeme, zda enzymy produkt mutovaného genu rozloží,“ uvedl Liščák. Podle něj byly experimenty úspěšné a potvrdily bezpečnost a účinnost léčby. Díky tomu nejspíš budou moct experimenty pokračovat dál a odborníci požádají o schválení klinické studie, aby mohli metodu zkusit u lidí.
Huntingtonovou chorobou trpí zhruba jeden člověk z 10.000, informoval ředitel svatoanenské nemocnice Martin Pavlík. „Zatímco v České republice je jich zhruba tisíc, celosvětově se dá počet pacientů odhadnout na 750.000. Nemoc je dosud považovaná za nevyléčitelnou, a proto jakýkoliv krok směrem k nalezení cesty vyléčení nebo oddálení může mít vliv na velký počet pacientů a jejich rodin,“ dodal Pavlík.
14.8.2017zdroj: ČTK
